 EBM (Evidence based medicine：:単なる、少数例の経験から得た知識ではない根拠に基づく医療行為。 |
| 今週のEBM,ナウ(312) -CEP-701 in myelofibrosis- （骨髄線維症に対するCEP-701投与成績） CEP-701はJAK2を抑制するチロシンキナ－ゼ阻害剤。 目 的：第２相試験。 対象・方法：２２例のJAK2陽性骨髄線維症に対してCEP-701を経口投与した。 結果：年齢の中央値は６１歳、診断から臨床治験開始まで中央値が２８か月、脾腫は９０％に認めた。 臨床効果を６例、２２％に認めた。 有効性が見られるまでの中央値は３ヶ月。 ３例が脾腫縮小、２例は輸血不要となり、１例は脾腫の縮小と血小板と好中球数が回復した。 副作用として、骨髄抑制（貧血が１４％、血小板減少は２３％）と消化器症状が７２％に発現。 考察：JAK2阻害剤の骨髄線維症に対する最初の報告。 コメント：３０％以上の有効率を期待したい。 消化器症状が多すぎるのでは？ 文献1．Santos FPS et al. Phase 2 study of CEP-701, an orally available JAK2 inhibitor, in patients with primary or post-polycythemia vera/essential thrombocythemia myelofibrosis. Blood 2010;115:1131-1136 |