 EBM (Evidence based medicine：:単なる、少数例の経験から得た知識ではない根拠に基づく医療行為。 |
| 今週のEBM,ナウ(207) －RIC for osteopetrosis－ （大理石病へのミニ移植） 大理石病（osteopetrosis）は破骨細胞(osteoclast)の機能異常とされています。 その予後が不良であることから造血細胞移植の適応があります。 そこで、ミニ移植による治療（骨髄非破壊的前処置）を１１名に施行し、移植後合併症と生存率について検討しました。 対象：年齢の中央値は１歳。生着は６例（５５％）。さい帯血を用いた５例は初回移植にて全例が生着しませんでした。 末梢血または骨髄液で移植した６例の生存率は８０％。  今回のミニ移植では移植関連合併症としての死亡（ＴＲＭ）は９％と従来の移植方法よりも低い結果でした。 １１例の１年全生存率は５５％です。 さい帯血を用いた移植成績が予想以上に不良ですが、その機序は不明。 Osteopetriosisという造血環境がさい帯血を使用した場合の生着に何らかの影響を及ぼしている可能性が推測されます。 コメント：移植関連死亡率は低下するも、さい帯血移植による生着不全の原因究明が急務。 文献１：Tolar J et al. Engraftment and survival following hematopoietic stem cell transplantation for osteopetrosis using a reduced intensity conditioning regimen. Bone Marrow Transplant. 2006; 38:783-787 |